FDA, 1 yaş ve üzerindeki yetişkin ve pediatrik hastalarda KMT2A translokasyonu taşıyan tekrarlayan/tedaviye dirençli akut lösemi hastalarının tedavisi için revumenib (Revuforj) adlı ilacı onayladı.
Bu onay, açık etiketli, çok merkezli AUGMENT-101 çalışmasının (SNDX-5613-0700; NCT04065399) tek kollu bir grubunun sonuçlarına dayanıyordu. Çalışmaya, tekrarlayan/tedaviye dirençli KMT2A translokasyonlu akut lösemiye sahip, en az 30 günlük 104 yetişkin ve pediatrik hasta dahil edildi.
Bulgular, tam remisyon (TR) ve kısmi hematolojik iyileşme ile tam remisyon (TRh) oranının %21,2 (95% CI, %13,8-30,3) olduğunu ve TR+TRh süresinin ortalama 6,4 ay (95% CI, 2,7–tahmin edilemez) olduğunu gösterdi. TR veya TRh elde eden 22 hastada, TR veya TRh’ye ulaşma süresi ortalama 1,9 aydı (aralık, 0,9-5,6 ay).
Ek olarak, başlangıçta kırmızı kan hücresi (RBC) ve/veya trombosit transfüzyonuna bağımlı olan 83 hastanın %14’ü, bazal dönemden sonraki 56 günlük süreçte RBC’den bağımsız ve trombosit transfüzyonundan bağımsız hale geldi. Başlangıçta RBC ve trombosit transfüzyonuna bağımsız olan 21 hastanın %48’i, bazal dönemden sonraki herhangi bir 56 günlük süreçte bağımsızlıklarını korudu.
Çalışmada revumenib, hastalık ilerlemesi, kabul edilemez yan etkiler, 4 tedavi döngüsü boyunca morfolojik olarak lökemiden arınmış duruma ulaşılamaması veya hematopoetik kök hücre nakline kadar uygulandı. 11q23 kısmi tandem duplikasyonu olan hastalar çalışmadan dışlandı.
Birincil sonlanım noktaları, TR ve TRh oranı, TR ve TRh süresi ve transfüzyon bağımlılığından bağımsızlığa dönüşüm olarak belirlendi.
Güvenlik açısından, hastaların en az %20’sinde görülen en yaygın yan etkiler şunlardı: kanama, bulantı, artmış fosfat düzeyleri, kas-iskelet sistemi ağrısı, enfeksiyon, artmış aspartat aminotransferaz, febril nötropeni, artmış alanin aminotransferaz, artmış paratiroid hormonu, bakteriyel enfeksiyon, ishal, farklılaşma sendromu, uzamış elektrokardiyogram QT, azalmış fosfat, artmış trigliseritler, azalmış potasyum, azalmış iştah, kabızlık, ödem, viral enfeksiyon, yorgunluk ve artmış alkalen fosfataz.
