FDA, yeni teşhis edilen Philadelphia kromozomu pozitif kronik miyeloid lösemi (Ph+ CML) olan yetişkin hastaların tedavisi için asciminib (Scemblix) ilacına hızlandırılmış onay verdi. Bu onay, faz 3 ASC4FIRST çalışmasının (NCT04971226) verilerine dayanarak sağlandı. Çalışmada, kronik fazdaki Ph+ CML hastalarından 405 kişi asciminib ile araştırmacı tarafından seçilen (IS) tirozin kinaz inhibitörleri (TKI’ler) ile tedavi edildi. İlk veriler, asciminib kolunda 48 hafta sonunda majör moleküler yanıt (MMR) oranının %68 (95% CI, %61-%74) olduğunu ve IS-TKI kolunda bu oranın %49 (95% CI, %42-%56) olarak gerçekleştiğini gösterdi. Çalışmanın imatinib (Gleevec) kolunda ise MMR oranları sırasıyla %69 (95% CI, %59-%78) ve %40 (95% CI, %31-%50) olarak belirlendi.
Güvenlik analizlerine göre, yaygın görülen yan etkiler arasında kas-iskelet ağrısı, yorgunluk, döküntü, üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, karın ağrısı ve ishal yer aldı.
FDA, asciminib için önerilen dozu günlük 80 mg veya 12 saat aralıklarla günde iki kez 40 mg olarak belirledi.
FDA, Temmuz 2024’te asciminib için öncelikli inceleme statüsü tanımıştı.
